Una terapia que alguna vez habría sido considerada una hazaña de ciencia ficción ha revertido cánceres de sangre agresivos e incurables en algunos pacientes, informan los médicos.
El tratamiento implica editar con precisión el ADN de los glóbulos blancos para transformarlos en un «fármaco vivo» que combate el cáncer.
La primera niña tratada, cuya historia contamos en 2022 , todavía está libre de la enfermedad y ahora planea convertirse en científica del cáncer.
Actualmente se han tratado ocho niños más y dos adultos con leucemia linfoblástica aguda de células T, y casi dos tercios (64%) de los pacientes están en remisión.
Se supone que las células T son los guardianes del cuerpo (buscan y destruyen amenazas), pero en esta forma de leucemia crecen sin control.
Para quienes participaron en el ensayo, la quimioterapia y los trasplantes de médula ósea habían fracasado. Aparte de la medicina experimental, la única opción que quedaba era hacerles la muerte más llevadera.
«Realmente pensé que iba a morir y que no podría crecer y hacer todas las cosas que todo niño merece poder hacer», dice Alyssa Tapley, de 16 años, de Leicester.
Ella fue la primera persona en el mundo en recibir tratamiento en el Great Ormond Street Hospital y ahora disfruta de la vida.
Una adolescente estaba sentada en un árbol caído con la corteza blanqueada por el sol.
Alyssa ahora disfruta de la vida.
El tratamiento revolucionario de hace tres años consistió en eliminar su antiguo sistema inmunitario y desarrollar uno nuevo. Pasó cuatro meses hospitalizada y no pudo ver a su hermano por si le contagiaba una infección.
Pero ahora su cáncer es indetectable y solo necesita revisiones anuales. Alyssa está cursando sus bachilleratos, el Premio Duque de Edimburgo, considerando tomar clases de conducir y planeando su futuro.
«Estoy pensando en hacer un aprendizaje en ciencias biomédicas y espero que algún día también pueda dedicarme a la investigación del cáncer de sangre», dijo.
Una chica con cabello largo y castaño y gafas baja por unas escaleras ante un microscopio en una clase de biología.
El equipo del University College London (UCL) y del Great Ormond Street Hospital utilizó una tecnología llamada edición de base.
Las bases son el lenguaje de la vida. Los cuatro tipos de bases del ADN —adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T)— son los componentes básicos de nuestro código genético. Así como las letras del alfabeto forman palabras con significado, los miles de millones de bases de nuestro ADN conforman el manual de instrucciones de nuestro cuerpo.
La edición de bases permite a los científicos acercarse a una parte precisa del código genético y luego alterar la estructura molecular de sólo una base, convirtiéndola de un tipo a otro y reescribiendo el manual de instrucciones.
Los investigadores querían aprovechar el poder natural de las células T sanas para buscar y destruir amenazas y utilizarlo contra la leucemia linfoblástica aguda de células T.
Esta es una hazaña complicada. Tuvieron que modificar las células T beneficiosas para que eliminaran a las perjudiciales sin que el tratamiento se autodestruyera.